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#21 RE: Gentherapie von spoon79 24.04.2016 06:14

Ich hätte vermutet, dass Nebenwirkungen direkt am Anfang auftreten. Ich frage mich auch, wie solche Eingriffe rechtlich bei Dritten zu werten sind. Die Eingriffe, die dort vorgenommen werden, sind ja freiwillig.

#22 RE: Gentherapie von Prometheus 24.04.2016 23:26

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Auch langfristige Nebenwirkungen wie z.B. die Entwicklung von Lymphomen sind nicht unbedingt abwegig!

Was mir fehlt, ist außerdem eine unabhängige Bestätigung der Telomerverlängerung. Und ist die verwendete Testmethode ungenau.

Ich denke, es darf hier ruhig noch ein wenig mehr Zeit ins Land gehen bis diese Strategie interessant werden könnte.

#23 RE: Gentherapie von spoon79 26.04.2016 05:40

Meine Anmerkung klingt zwar sehr "flach", aber optisch verjüngt wirkt sie nicht. Da gebe ich offen zu, dass die Erwartungen diesbezüglich höher waren.

#24 RE: Gentherapie von Speedy 29.11.2017 03:48

Gene therapy to fix failing hearts works in pigs and will be tried in humans in 2018
https://www.nextbigfuture.com/2017/11/ge...ns-in-2018.html

#25 RE: Gentherapie von Prometheus 05.01.2018 08:45

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Lange war es bloß Zukunftsmusik. Zahlreiche Rückschläge, Todesfälle...
Aber mitlerweile schreiben wir das Jahr 2018.

Die ersten Gentherapien sind FDA-approved und marktreif:

Die Ära der Gentherapie beginnt
http://www.sueddeutsche.de/gesundheit/bi...ginnt-1.3812410

#26 RE: Gentherapie von La_Croix 05.01.2018 11:23

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Kampf gegen Erblinden:
Erste Gentherapie in den USA zugelassen

Nicht mutiertes Gen wird direkt in Netzhaut-Zellen eingesetzt


Zitat
New York – Erstmals ist in den USA eine Gentherapie gegen eine bestimmte Form der Erblindung zugelassen worden. Mit der Therapie könne bei Kindern und Erwachsenen ein erblicher, durch eine Genmutation ausgelöster Verlust des Sehvermögens behandelt werden, teilte die US-Arzneimittelbehörde FDA mit.



Zitat
In den USA haben nach Angaben der FDA bis zu 2.000 Menschen eine Mutation in beiden Kopien des RPE65-Gens und einen dadurch ausgelösten schrittweisen Verlust des Sehvermögens. Mit der nun zugelassenen Gentherapie wird das nicht mutierte RPE65-Gen direkt in die Netzhaut-Zellen eingesetzt. Die Therapie wurde zuvor an mehr als 70 Patienten getestet. Medienberichten zufolge könnten die Kosten für die Therapie jedoch extrem hoch sein. Zudem sei noch unklar, wie lange ein positiver Effekt anhält.


https://derstandard.at/2000070816391/Kam...-USA-zugelassen


Zitat
Die Therapie wurde zuvor an mehr als 70 Patienten getestet. Das sind relativ wenige Menschen, aber bei sehr vielversprechenden Medikamenten, die bei seltenen Erkrankungen zum Einsatz kommen können, gibt es Sonderregelungen im Zulassungsverfahren.

https://www.welt.de/gesundheit/article171806871/Medizin-Gentherapie-hilft-gegen-Erblinden.html

http://www.spiegel.de/gesundheit/diagnos...-a-1186053.html

#27 RE: Gentherapie von La_Croix 25.11.2018 09:16

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Die ersten Gentherapien, halten einzug in die Kliniken. Noch sind sie riskant, aber wenn die Finanzierung gewehrleistet wird, können Gentherapien in den nächsten Jahren enorme Fortschritte erzielen!

News aus der Politik (5)

Novartis: neue Gentherapie für Babys

Zitat
Novartis erhofft sich rasche Erfolge bei der Markteinführung einer Gentherapie aus dem Portfolio der jüngst zugekauften US-Firma Avexis. Der Wirkstoff AVXS101 zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) könne voraussichtlich im ersten Halbjahr 2019 in den USA, der EU und Japan zugelassen werden, teilte der Schweizer Pharmakonzern am Montag mit.


https://boerse.ard.de/aktien/novartis-ne...r-babys100.html


So funktioniert die erste Gentherapie gegen Krebs
Die eigenen Immunzellen so verändern, dass sie gegen den Krebs angehen – das geht jetzt in den USA. Dort wurde die erste derartige Therapie zugelassen. In Europa dürfte es auch bald losgehen.

Zitat
Mit eigenen, gentechnisch veränderten Immunzellen kann in den USA jetzt gegen manche Krebsarten angegangen werden. Bei bestimmten Formen von Leukämie und von Lymphdrüsenkrebs funktioniert die Therapie so gut, dass sie jetzt von der Arzneimittelbehörde FDA zugelassen wurde. Auch andere Arten von Krebs – zum Beispiel Tumoren in Brust, Eierstock, Lunge oder Bauchspeicheldrüse – sprechen auf die Behandlung an, allerdings mit weniger Erfolg.

Das Potenzial der sogenannten CAR-T-Zellen ist seit zwei Jahrzehnten bekannt, aber es zu erforschen und einen funktionierenden Therapieansatz zu entwickeln, erwies sich als schwierig. Mehr als 200 klinische Studien dazu, zumeist in den USA und das Gros davon noch nicht abgeschlossen, bezeugen dies. Doch für Forscher ist mittlerweile klar: Speziell bei bestimmten Formen von Blutkrebs kann der Nutzen, allen schweren Nebenwirkungen zum Trotz, groß sein.


https://www.welt.de/gesundheit/article16...egen-Krebs.html

Zitat
Kymriah, eine Zelldispersion für Infusionen mit Dosen zwischen 1,2 x 106 und 6 x 108 CAR-positiven lebensfähigen T-Zellen, ist ein lebendes Medizinprodukt, das für jeden Patienten individuell durch Umprogrammieren seiner/ihrer eigenen Immunzellen hergestellt wird. Kymriah ist die einzige zugelassene CAR-T-Zell-Therapie, die die 4-1BB kostimulatorischen Domäne verwendet, welche für die volle Wirkungsentfaltung der Therapie, die Verbesserung der zellulären Ausbreitung und die dauerhafte Persistenz der krebsbekämpfenden Zellen unerlässlich ist.


https://www.finanzen.at/nachrichten/akti...sion-1027485345

#28 RE: Gentherapie von La_Croix 04.12.2018 09:03

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Genetik: Neue Basen-Editoren reparieren DNA und RNA mit hoher Effizienz
https://www.aerzteblatt.de/nachrichten/8...hoher-Effizienz



Genreparatur: Umwandeln statt ausschneiden
Neue Genwerkzeuge korrigieren falsche Genbuchstaben in DNA und RNA

Gezieltere Korrektur: Fehler im Erbgut könnten künftig einfacher und gezielter repariert werden. Denn Forscher haben zwei neue Reparatur-Werkzeuge entwickelt, die eine falsche Gen-Base direkt in die richtige umwandeln können – ohne dass sie Erbguttteile herausschneiden müssen. Besonders spannend: Eines dieser Systeme repariert solche Punktmutationen nicht in der DNA, sondern in der RNA. Dadurch entstehen korrekte Proteine, ohne dass direkte Eingriffe am Erbgut nötig sind.


Zitat
Code-Korrektur ohne Schnitt
Doch die CRISPR-Genschere hat einen Nachteil: Sie entfernt fehlerhafte DNA-Sequenzen zwar zielgenau, ist für das anschließende Einsetzen des korrekten Codes aber von den Reparaturmechanismen der Zelle abhängig. Funktionieren diese zelleigenen Systeme aber nicht oder nur schwach, ist auch die Erfolgsquote der Genreparatur gering.

Zumindest bei Mutationen nur einzelner DNA-Basen gäbe es jedoch eine Alternative: Ein Reparatursystem, das die defekten Genteile nicht ausschneidet, sondern sie direkt im Erbgutstrang chemisch in die korrekte Base umwandelt. Spannend ist dies vor allem deshalb, weil ein Großteil der krankmachenden Punktmutation auf eine bestimmte Basenveränderung zurückgeht: Statt eines Guanins sitzt ein Adenin im DNA-Strang.

Aus Adenin wird Guanin
Genau diese Mutation kann das neue Genwerkzeug von Nicole Gaudelli und ihren Kollegen von der Harvard University nun korrigieren. Es besteht aus einer modifizierten Form der Genschere CRISPR/Cas9, an das die Forscher ein weiteres Enzym anhängt haben. Diese aus Bakterien isolierte Enzym kann die Genbase Adenin durch chemische Umlagerung in Inosin umwandeln – eine Base, die von der Zellmaschinerie als Guanin abgelesen wird.

„Damit haben wir einen neuen Baseneditor entwickelt – eine molekulare Maschine, die G zu A Mutationen im Erbgut lebender Zellen korrigieren kann – und dies auf programmierbare, irreversible und effiziente Weise“, sagt Guadellis Kollege David Liu. Dass dieses Genwerkzeug funktioniert, belegen erste Tests mit menschlichen Zellkulturen. In einem davon korrigierten die Forscher eine Mutation, die die erbliche Blutkrankheit Hämochromatose verursacht. In einem zweiten Test erzeugten sie eine Sequenz, die den roten Blutfarbstoff gegen bestimmte Blutkrankheiten schützt.

Korrektur der RNA statt DNA
Das zweite neue Genwerkzeug setzt nicht an der DNA, sondern an der RNA an – dem Biomolekül, das die DNA-Baupläne kopiert und zu den Proteinfabriken der Zelle bringt. Der Clou dabei: Korrigiert man eine fehlerhafte Sequenz in der Boten-RNA, dann kann ein funktionsfähiges Protein erzeugt werden, ohne dass dafür ein Eingriff an der DNA nötig ist. Krankmachende Mutationen können so ohne dauerhafte und möglicherweise ethisch umstrittene Veränderungen des Erbguts repariert werden.

Für ihr REPAIR getauftes System haben David Cox und seine Kollegen vom Broad Institute und der Harvard University das CRISPR-Molekül zunächst mit einem Cas13-Enzym kombiniert. Dieses sorgt dafür, dass sich das Genwerkzeug an die RNA statt an die DNA anlagert. Dieses Konstrukt ergänzten die Forscher dann mit einem Protein, das die RNA-Base Adenin in Inosin umwandelt – ähnlich wie beim ABE-System des ersten Teams.

Und auch dieses Genwerkzeug erwies sich in ersten Tests als erfolgreich: In menschlichen Zellkulturen korrigierte das REPAIR-System verschiedene Guanin-zu-Adenin-Mutationen, darunter zwei, die Erbkrankheiten verursachen. Das Ergebnis: REPAIR machte in 20 bis 40 Prozent der RNA den Fehler rückgängig. Gleichzeitig traten nur wenige sogenannte Off-Target-Effekte auf – an falscher Stelle vorgenommene Änderungen der Basenabfolge.


https://www.scinexx.de/news/biowissen/ge...t-ausschneiden/

#29 RE: Gentherapie von Speedy 08.05.2019 23:27

@Julie
Anti-Aging Gene Therapy for Dogs Coming This Fall
https://www.leafscience.org/anti-aging-g...8hCRMw5GEVhnEQU

#30 RE: Gentherapie von Julie 09.05.2019 08:23

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@Speedy

ich fürchte meine beiden Senioren werden das nicht mehr erleben, dass unsere Tierklinik hier das anbietet :-(.
Trotzdem vielen Dank .

#31 RE: Gentherapie von Speedy 05.11.2019 21:25

A single combination gene therapy treats multiple age-related diseases
https://www.pnas.org/content/early/2019/10/31/1910073116

#32 RE: Gentherapie von Speedy 26.06.2020 17:02

Single-gene treatment cures mice of Parkinson's within three months
https://newatlas.com/medical/single-gene...ka2XrUuv_qdlKU4

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